华氏巨球蛋白血症理论与临床实践

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淋巴浆细胞淋巴瘤 / 华氏巨球蛋白血症（lymphoplasmacytic lymphoma/Waldenströmmacroglobulinemia，LPL/WM）是罕见的惰性 B 细胞淋巴瘤亚型，年发病率约千万 分之三四。WM 最早于 1944 年被报道，因其通常分泌单克隆性 IgM、伴有浆样分化 淋巴细胞的形态特征而被认识。为了促进 WM 的规范诊疗与研究，2000 年国际华 氏巨球蛋白血症工作组（International Workshop on Waldenström’s Macroglobulinemia， IWWM）成立，2003 年 WM 的 IWMM 诊断标准形成，并沿用至今，从此 WM 走 向统一规范的研究之路。随着对其发病机制的深入研究，特别是髓样分化因子 88 （myeloid differentiation factor，MYD88 L265P）位点高频突变及其激活布鲁顿酪氨酸 激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）的发现，进一步提高了疗效，开启了 WM 的 BTK 抑制剂靶向治疗新时代。但仍有许多关键基础与临床问题急需解决，如 LPL/WM 发病的具体机制及其微环境异常尚不清楚，最佳治疗方案尚不明确，为何 LPL/WM 难以获得完全缓解（complete response，CR）等。 我国对 LPL/WM 的认识起步较晚，早期报道更多的是将所有分泌单克隆 IgM 的患者统称为巨球蛋白血症。2016 年中国 LPL/WM 诊治专家共识首次发布，其极 大提高了我国学者对该病的认识，促进了该病的规范诊疗。2021 年中国抗癌协会肿 瘤血液病学专业委员会发起成立了中国华氏巨球蛋白血症工作组（China Workshopof Waldenström Macroglobulinemia，CWWM），组织全国专家协作攻关，为进一步 深入研究 LPL/WM 奠定了基础。CWWM 成立后对我国 WM 诊治现状进行了多中 心回顾性调研和分析，并于 2022 年制定发布了 LPL/WM 诊治中国指南，再次在诊 断标准与流程、治疗推荐、疗效评价等层面与国际接轨。我国学者对 WM 的研究 虽然起步晚，但发展快，针对 LPL/WM 诊治中的难点问题提出了许多自己的观点， 2 华氏巨球蛋白血症 理论与临床实践 如设计了诊断与鉴别诊断流程，随机比较了利妥昔单抗和硼替佐米联合化疗的有效...